نتایج پژوهشی جدید نشان میدهد پژوهشگران با کمک ژن تراپی موفق به درمان کودکان بدون سیستم ایمنی شده اند.
به گزارش نیوزتل به نقل از پرس اسوسیشن، پژوهشگران با کمک ژن تراپی موفق به دستاوردی مهم در زمینه درمان کودکانی با نوعی از نقص ایمنی مرکب شدید شده که سبب می شود بدن آنها سیستم ایمنی نداشته باشد. نقص ایمنی به نام ADA-SCID یک بیماری مهلک است که اجازه نمی دهد کودکان مبتلا زندگی عادی داشته باشند. بیماری مذکور به سبب جهش هایی در ژن به وجود می آید که آنزیم آدنوزین دآمیناز را تولید می کنند. این آنزیم برای فعال سازی سیستم ایمنی بدن اهمیت زیادی دارد. کودکان مبتلا به این بیماری هیچ نوع سیستم ایمنی ندارند و چنین وضعیتی در دو سال نخست زندگی کودک ممکنست مرگبار باشد. کارهایی مانند رفتن به مدرسه و بازی کردن با دوستان به عفونت های خطرناک در بدن آنان منجر می شود. اما در تحقیقی جدید که New England Journal of Medicine منتشر نموده پروفسور دونالد کان از دانشگاه کالیفرنیا و دکتر کلر بوت از بیمارستان گریت اورموند استریت نتایج درمان ۲تا۳ ساله ۵۰ کودک را منتشر نموده اند. این کودکان بین سالهای ۲۰۲۱ تا ۲۰۱۷ میلادی برای درمان ADA-SCID تحت درمان ژن تراپی سلول بنیادی قرار گرفتند. ۲ تا ۳ سال بعد از انجام روش درمانی جدید، تمام ۵۰ کودک سالم بودند. در ۴۸ نفر از آنان علایم ADA-SCID دیده نمی شد، اما آنها مادام العمر تحت نظر خواهند بود. در دو موردی که درمان موفقیت آمیز نبود، کودکان تحت درمان استاندارد قرار گرفتند و یک نفر از آنها اهدا کننده مغز استخوان یافت. در شیوه درمان معمول این بیماری، زمانیکه بتوان یک اهدا کننده مغز استخوان برای کودک یافت (اصولاً فردی از خانواده نزدیک وی)، هفته ای یک یا دوبار آنزیمADA به بدن او تزریق می شود. بگفته پژوهشگران تا حالا این درمان هیچ عوارض جانبی شدیدی نداشته است. اما پژوهشگران ادعا می کنند اگر ژن تراپی مذکور تأیید شود، درفرایندی یک باره می توان بیماری را درمان کرد و نتایج آن تا آخر عمر باقی می ماند.